In der komplexen Landschaft der modernen Medizin kann der Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten ein entscheidender Rettungsanker für Patienten sein, die mit schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen konfrontiert sind, wenn herkömmliche Behandlungen nicht ausreichen. Weltweit gibt es regulatorische Wege und spezielle Zugangsprogramme, um die mitfühlende Nutzung dieser potenziell lebensrettenden Behandlungen zu erleichtern und sicherzustellen, dass Patienten und Gesundheitsdienstleister die Unterstützung und die Ressourcen erhalten, die sie benötigen, um alle verfügbaren Optionen zu erkunden.

Nicht zugelassene Medikamente: Ihre Rolle bei klinischen Prüfungen und beim Zugang zu Patienten
Nicht zugelassene Arzneimittel - auch als nicht zugelassene Produkte bezeichnet - sind Behandlungen, die noch keine formelle Zulassung von Aufsichtsbehörden wie der FDA, der EMA oder den lokalen Gesundheitsbehörden erhalten haben. Diese Medikamente befinden sich entweder noch in der klinischen Erprobung oder warten nach Abschluss der Studien auf ihre Zulassung. Ihr Hauptzweck besteht darin, potenziell lebensrettende Behandlungen anzubieten, wenn keine anderen Optionen verfügbar sind, wobei der Patientenzugang durch klinische Studien oder spezielle Zugangsprogramme erleichtert wird.

In klinischen Studien umfassen nicht zugelassene Arzneimittel ein breites Spektrum von Prüftherapien:

• Prüfmedikamente (IMP): Medikamente, die sich noch in der Prüfung befinden.
• Biologika und Biosimilars: Monoklonale Antikörper, Gentherapien und andere komplexe Behandlungen, die umfangreiche klinische Tests und behördliche Genehmigungen erfordern.
• Neue Medizinprodukte: Innovative Produkte, die bestimmte regulatorische Standards erfüllen müssen, bevor sie vermarktet werden können.

Diese Produkte sind für die Förderung der medizinischen Forschung und die Entwicklung neuer Behandlungen unerlässlich, müssen jedoch einer strengen Bewertung unterzogen werden, um ihre Sicherheit, Wirksamkeit und Einhaltung gesetzlicher Vorschriften zu gewährleisten.

So erhalten Sie Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten
Der Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten wird durch spezielle Programme erleichtert, die auf spezifische Patientenbedürfnisse zugeschnitten sind und gleichzeitig die länderspezifischen regulatorischen Rahmenbedingungen einhalten. Zu den gängigen Programmen gehören:

• Compassionate Use (CUP)
• Early Access Program (EAP) oder Expanded Access Program (EAP)
• Verwendung durch benannte Patienten (NPU)
• Spezielle Zufahrtswege (SAR) und Notfallnutzung
• Persönlicher Gebrauch (PU)

Die Verfügbarkeit und die Zulassungskriterien variieren von Land zu Land, und einige Länder bieten diese Programme möglicherweise überhaupt nicht an.

Genehmigungsprozess
Das Zulassungsverfahren für den Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten umfasst Gesundheitsdienstleister, Zulassungsbehörden und Ethikkommissionen, wobei die spezifischen Anforderungen je nach Land und Programm variieren. Gesundheitsdienstleister können CUP oder PU für Patienten mit schweren Erkrankungen anfordern. Nationale Zulassungsbehörden wie die FDA oder die EMA prüfen und genehmigen diese Anträge, insbesondere für EAPs. Darüber hinaus bewerten Ethikkommissionen oder Institutional Review Boards (IRBs) die ethischen Aspekte und genehmigen die Verwendung von nicht zugelassenen Arzneimitteln in klinischen Studien oder Compassionate-Use-Situationen.

Schlussfolgerung
Der Zugang zu nicht zugelassenen Medikamenten kann ein Rettungsanker für Patienten sein, die mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten konfrontiert sind. Das Verständnis der verfügbaren Programme und Zulassungsverfahren hilft Patienten und Gesundheitsdienstleistern, die Komplexität der Sicherung dieser potenziell lebensrettenden Behandlungen zu bewältigen.

Marken unterstützt seine Kunden weiterhin dabei, sich in der regulatorischen und handelspolitischen Landschaft der globalen klinischen Lieferkette zurechtzufinden. Für weitere Informationen oder wenn Sie Fragen haben, wenden Sie sich bitte an unser Team unter TradeCompliance@marken.com.